Badania inicjowane przez badaczy
Badania firmy CSL Behring prowadzone z inicjatywy badaczy
Celem firmy CSL Behring jest ratowanie życia oraz poprawa jakości życia pacjentów na całym świecie cierpiących na rzadkie i poważne choroby. To zobowiązanie znajduje swoje odzwierciedlenie we wspieraniu badań prowadzonych z inicjatywy badaczy (investigator- initiated studies - IIS), które przyczyniają się do pogłębienia wiedzy medycznej i naukowej na temat produktów CSL Behring oraz chorób, do leczenia których są one przeznaczone. Firma CSL Behring wspiera również innowacyjne kliniczne i podstawowe badania naukowe, które odpowiadają na ważne pytania medyczne i naukowe związane z obszarami terapeutycznymi będącymi przedmiotem naszego zainteresowania.
Najważniejsze obszary:
Program IIS firmy CSL Behring jest otwarty dla lekarzy, badaczy i instytucji zainteresowanych prowadzeniem własnych badań naukowych. Otrzymujemy wiele wniosków o wsparcie i szczegółowo oceniamy każdy z nich, traktując priorytetowo propozycje odpowiadające naszym zainteresowaniom. Aby złożyć wniosek, prosimy uważnie zapoznać się z wymaganiami dotyczącymi wniosków.
Zastrzeżenie: Wszelkie wnioski o udział w programie IIS firmy CSL Behring, w tym wszelkie informacje udostępniane w związku z takim wnioskiem, będą wykorzystywane przez CSL Behring wyłącznie w celu oceny wniosku i nie będą udostępniane osobom trzecim. Dane osobowe we wniosku będą traktowane zgodnie z polityką prywatności CSL, przedstawioną na stronie: https://privacy.csl.com/.
Priorytety badawcze i kwalifikacja
Immunologia
Dążymy do rozwoju nauki i poprawy opieki nad pacjentami dzięki produktom leczniczym CSL Behring w dziedzinie immunologii. Poprzez dostarczanie produktu leczniczego i/lub całkowite bądź częściowe finansowanie CSL Behring wspiera wysokiej jakości badania nad immunoglobulinami, które są inicjowane, projektowane, realizowane i sponsorowane przez zewnętrznych badaczy i obejmują nasze preparaty immunoglobulin. Wsparcie udzielane jest w oparciu o wartość naukową propozycji, a także jej związek z następującymi obszarami szczególnego zainteresowania:
Pierwotne niedobory odporności (PI)
Propozycje poszerzające wiedzę na temat skuteczności i bezpieczeństwa immunoglobulin we wskazaniach związanych z PI, w szczególności dotyczące drogi podawania, zakażeń subklinicznych u pacjentów z rozpoznaniem PI z zajęciem układu oddechowego, jakości życia, zjawiska wyczerpania dawki, wstrzyknięcia manualnego, elastycznego dawkowania/preferencji pacjenta oraz nierozpoznanego PI.
Wtórne niedobory odporności (SI)
Propozycje poszerzające wiedzę na temat skuteczności i bezpieczeństwa immunoglobulin we wskazaniach związanych z SI, w szczególności dotyczące połączenia immunoglobulin z produktami powodującymi polekowe SI w stanach takich jak szpiczak mnogi (MM) i przewlekła białaczka limfocytowa (CLL).
Neuropatia obwodowa
Propozycje poszerzające wiedzę na temat skuteczności i bezpieczeństwa immunoglobulin, a w szczególności ich farmakokinetyki, w przewlekłej zapalnej polineuropatii demielinizacyjnej (CIDP), w tym dotyczące zjawiska wyczerpania dawki, dostosowywania dawki, przeliczania dawki przy zmianie leczenia z immunoglobulin dożylnych (IVIg) na immunoglobuliny podskórne (SCIg), dawki nasycającej i dawkowania według wskaźnika masy ciała (BMI) lub procentowej zawartości tłuszczu w stosunku do masy ciała, jakości życia pacjentów z CIDP, ekonomiki zdrowia w CIDP oraz szczególnych subpopulacji, takich jak pacjenci w podeszłym wieku oraz dzieci i młodzież.
Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)
- Badania oceniające wyniki zdrowotne stosowania inhibitora C1-esterazy (C1‑INH), w tym jakość życia i stopień przestrzegania zaleceń terapeutycznych
- Badania kliniczne i gromadzenie doświadczeń w obszarze nowych strategii leczenia w terapii zastępczej C1‑INH
- Stosowanie C1‑INH w szczególnych populacjach pacjentów (np. u kobiet w ciąży, u dzieci i młodzieży)
Hematologia
Dążymy do rozwoju nauki i poprawy opieki nad pacjentami dzięki produktom CSL Behring w dziedzinie hematologii. Poprzez całkowite lub częściowe finansowanie wspieramy zewnętrznych badaczy, którzy inicjują, projektują i realizują wysokiej jakości badania hematologiczne dotyczące naszych produktów rekombinowanych – białka fuzyjnego (rekombinowanego) wiążącego czynnik krzepnięcia IX z albuminą i rekombinowanego, pojedynczego łańcucha ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII, a także naszych produktów osoczopochodnych – koncentratu ludzkiego osoczopochodnego czynnika von Willebranda (HP vWF/FVIII), fibrynogenu i koncentratu kompleksu protrombiny [ludzkiej]. Wsparcie udzielane jest w oparciu o wartość naukową propozycji, a także jej związek z następującymi obszarami szczególnego zainteresowania:
Hemofilia A i B
- Badania kliniczne i gromadzenie doświadczeń w obszarze zmiany leczenia na nasze produkty rekombinowanego czynnika krzepnięcia, w tym leczenia doraźnego i profilaktyki
- Badania oceniające wyniki zdrowotne, w tym zużycie czynnika, dane dotyczące jakości życia
- Badania dotyczące ekonomiki zdrowia
- Badania kliniczne, które koncentrują się na długoterminowym zdrowiu stawów oraz obrazowaniu radiologicznym w celu oceny i monitorowania uszkodzeń stawów
- Stosowanie produktów w szczególnych populacjach, w tym u kobiet
- Dane z rutynowej praktyki klinicznej dotyczące leczenia hemofilii A i B
Tylko hemofilia A
- Rola czynnika von Willebranda (vWF) w zmniejszaniu powstawania inhibitorów
- Badania kliniczne, które poszerzają wiedzę na temat indukcji tolerancji immunologicznej w kontekście stosowania naszego rekombinowanego, pojedynczego łańcucha ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII
Choroba von Willebranda
- Badania kliniczne, które dostarczają dowodów na skuteczność lub bezpieczeństwo leków w wybranych populacjach pacjentów z chorobą von Willebranda, w szczególności takich jak: niskie stężenie vWF, typ 3, typ 2, krwotoki miesiączkowe, ciąża lub profilaktyka angiodysplazji, krwawienia z nosa i do stawów
- Generowanie danych potwierdzających skuteczność i bezpieczeństwo oraz korzyści dotyczące ekonomiki zdrowia, związane z wysokim stosunkiem pdvWF/FVIII w porównaniu z koncentratami 1:1
- Generowanie danych dotyczących vWD (w tym obciążeń związanych z chorobą), zwiększanie świadomości vWD oraz przedstawianie korzyści z leczenia
Krwawienie związane z doustnymi lekami przeciwzakrzepowymi
- Badania kliniczne i gromadzenie doświadczeń w obszarze stosowania koncentratów kompleksu protrombinowego (PCC) w leczeniu ostrego ciężkiego krwawienia u pacjentów leczonych antagonistami witaminy K (VKA) lub bezpośrednimi doustnymi lekami przeciwzakrzepowymi (DOAC)
- Badania kliniczne i gromadzenie doświadczeń w obszarze stosowania PCC w celu odwrócenia działania przeciwzakrzepowego przed operacją lub zabiegami wykonywanymi w trybie pilnym u pacjentów otrzymujących leki VKA lub DOAC
Nabyte krwawienie
- Badania kliniczne dotyczące stosowania PCC jako środków hemostatycznych w krwawieniach okołooperacyjnych i koagulopatii wywołanej urazem
- Podstawowe badania naukowe dotyczące stosowania PCC w koagulopatii wywołanej urazem
Fibrynogen
- Badania kliniczne dotyczące fibrynogenu jako środka hemostatycznego
- Podstawowe badania naukowe dotyczące fibrynogenu jako środka hemostatycznego
Układ oddechowy
Dążymy do rozwoju nauki i poprawy opieki nad pacjentami dzięki produktom leczniczym CSL Behring w dziedzinie chorób układu oddechowego. Poprzez całkowite lub częściowe finansowanie wspieramy zewnętrznych badaczy, którzy inicjują, projektują i realizują wysokiej jakości badania dotyczące układu oddechowego, koncentrujące się na stosowaniu naszego inhibitora alfa1 antytrypsyny, w celu generowania danych dotyczących następujących kwestii:
- Rozpowszechnienie, epidemiologia, naturalny przebieg choroby oraz opracowanie nowych biomarkerów w celu monitorowania progresji choroby
- Obciążenia związane z chorobą
- Patofizjologia niedoboru alfa1‑antytrypsyny
Choroby układu krążenia i metaboliczne
Firma CSL angażuje się w prace rozwojowe nad nowatorskimi terapiami, które ratują i poprawiają życie pacjentów z ciężkimi i zagrażającymi życiu chorobami. W ramach tego zaangażowania koncentrujemy się na najczęstszej przyczynie zgonów na całym świecie – chorobach układu krążenia i chorobach metabolicznych. Naszym celem w obszarze chorób układu krążenia i metabolicznych są działania ukierunkowane na istniejące istotne potrzeby medyczne i nieustannie poszukujemy możliwości współpracy z badaczami zewnętrznymi w celu lepszego zdefiniowania i wypełnienia tych potrzeb.
Transplantologia
Dążymy do rozwoju nauki i poprawy opieki nad pacjentami dzięki produktom CSL Behring w dziedzinie transplantologii. Poprzez dostarczanie leków i/lub całkowite bądź częściowe finansowanie wspieramy wysokiej jakości badania w obszarze transplantologii, które są inicjowane, projektowane, realizowane i sponsorowane przez zewnętrznych badaczy i mają na celu dokładniejsze zdefiniowanie istniejących potrzeb medycznych oraz zbadanie możliwości stosowania odpowiednich produktów, w tym inhibitorów dopełniacza, klazakizumabu i alfa1-antytrypsyny w kontekście przeszczepów komórek i narządów. Konkretne priorytety badawcze obejmują: chorobę „przeszczep przeciwko gospodarzowi” (GvHD):
Przeszczepienie komórek krwiotwórczych (HCT)
- Obciążenia związane z chorobą, naturalny przebieg choroby oraz wyjaśnienie roli schematów kondycjonowania w kontekście częstości występowania/nasilenia ostrej GvHD.
- Wykorzystanie biomarkerów do identyfikacji pacjentów z grupy ryzyka GvHD
- Stosowanie alfa1‑antytrypsyny w celu zapobiegania/łagodzenia przebiegu ostrej GvHD w mechanistycznych i wczesnych/pilotażowych badaniach klinicznych
- Badania mające na celu określenie i wyjaśnienie immunomodulującego działania alfa1‑antytrypsyny
Uraz niedokrwienno-reperfuzyjny
- Stosowanie inhibitorów dopełniacza i alfa1‑antytrypsyny w celu profilaktyki/zmniejszania urazu niedokrwienno‑reperfuzyjnego w niedokrwieniu jako przyczyny opóźnionej funkcji przeszczepu/zmniejszonego przeżycia narządu w mechanistycznych, dotyczących biomarkerów oraz klinicznych badaniach pilotażowych
Odrzucenie przeszczepu zależne od przeciwciał (AMR)
- Rozpowszechnienie, epidemiologia, obciążenia związane z chorobą, jej naturalny przebieg, a także opracowanie nowych biomarkerów w celu monitorowania progresji choroby
- Badania mające na celu wyjaśnienie roli IL‑6 w AMR, w tym w kontekście zapobiegania i leczenia AMR
Tolerancja
- Badania mające na celu zrozumienie roli tolerancji w przeszczepianiu narządów litych
Wniosek
Wymagania
Kompletny wniosek o rozpoczęcie badania z inicjatywy badacza musi zawierać następujące informacje:
- Wniosek online złożony za pośrednictwem portalu
- Podpisane i opatrzone datą CV
- Szczegółowy budżet badania
- Zarys protokołu
Proces składania wniosku
- Należy przejrzeć sekcje „Obszary zainteresowania”, aby sprawdzić, czy wniosek o grant odpowiada obszarom zainteresowania firmy CSL Behring.
- Aby rozpocząć wypełnianie wniosku dotyczącego IIS, należy kliknąć przycisk „Złóż wniosek tutaj”.
- Należy zalogować się na swoje konto. Osoby składające wniosek po raz pierwszy muszą utworzyć konto.
- Państwa wniosek zostanie zweryfikowany, a informacja o decyzji zostanie przesłana pocztą elektroniczną.
- W przypadku zatwierdzenia wniosku skontaktujemy się z Państwem w kwestii umowy i procedury wypłaty środków.
Często zadawane pytania (FAQ)
Odp.: Mogą Państwo skontaktować się z lokalnym kierownikiem ds. medycznych,klikając tutaj.
Pyt.: Czy należy przedłożyć konspekt koncepcyjny, czy pełną propozycję badania?
Odp.: Należy przedłożyć pełną propozycję badania do rozpatrzenia przez CSL Behring. Propozycje koncepcyjne lub wysokiego poziomu nie będą brane pod uwagę do czasu ich szczegółowego opracowania.
Pyt.: Jak długo trwa proces oceny?
Odp.: Pełne wnioski są przekazywane do globalnego procesu oceny. Zostaną Państwo poinformowani o decyzji podjętej przez osoby oceniające z firmy CSL Behring. Decyzje te opierają się na wartości medycznej i naukowej, a nie na aktualnych zasobach i priorytetach badań.
Pyt.: Jaka jest rola CSL Behring w finansowaniu badań prowadzonych z inicjatywy badaczy?
Odp.: Firma CSL Behring jest uważana za dostawcę grantu w odniesieniu do każdego badania prowadzonego z inicjatywy badacza, które firma ta finansuje. Ze względu na pewne implikacje prawne rolę sponsora musi pełnić badacz lub jego instytucja.